人类胚胎基因修复不再遥远?纠正常见但致命的突变

  • meiyutsh.cn   来源:渺渺网   2020-08-10 06:11:25  
对人类胚胎进行基因修复的争议性显而易见,但另一个问题是,这种修复技术真的有效吗?

  北京时间8月14日消息,所谓的“设计婴儿”(designer baby)可能不再是一件非常遥远的事。2017年,我们见证了许多基因工程领域的新闻,其中大部分都涉及对基因片段进行剪切和粘贴(即基因编辑)的CRISPR技术。最引人关注的一个新闻是,CRISPR可以修改人类胚胎,纠正一种相对常见且往往致命的突变。

  从事这一前沿研究的是颇具争议的美国细胞生物学家舒哈拉特·米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)。他表示,他的团队不仅使用CRISPR来修改新受精胚胎中的突变,而且所采用的机制如果不算新颖,至少也是非同寻常。科学界很快对此做出了直接且负面的反应。他们并不认同这一实验。近日,在米塔利波夫曾发表最初成果的《自然》(Nature)杂志上,有两组研究人员发表了对其2017年论文的尖锐批评——文中充满了首字母缩写词和各种示意图。米塔利波夫试图做出回应,因为如果科学性不能保证的话,伦理问题就不那么重要了。

  我们都知道婴儿是怎么产生的,对吧?米塔利波夫的团队并没有以常规方法来获得胚胎。在美国,利用已有的人类胚胎进行科学研究在绝大多数情况下是禁忌,因此科学家采用含有突变型MYBPC3基因的精子使正常人类卵子受精。这种突变基因会引发名为肥厚性心肌症的疾病,而该疾病是导致年轻运动员猝死的最常见原因。具有两份突变型MYBPC3基因拷贝——分别来自母亲和父亲,或者用遗传学术语说,是同源的等位基因——的人很少能在儿童时期存活下来。只具有一份拷贝(杂合子)的人往往会随年龄增长而出现心脏问题。

  为了修正这一变异,米塔利波夫的团队利用CRISPR技术将变异基因从父系染色体中剪切出来,然